Biotech og ny medicin

Engang til næste år kommer der en ny behandling for brystkræft på markedet, en medicin, der kaldes Herceptin. Midlet er udviklet af det amerikanske Genentech – et af de ledende selskaber indenfor bioteknologisk medicin.
Som alle andre nye behandlingsformer har Herceptin været længe undervejs. De første målrettede forsøg med behandlingen startede for omkring ti år siden, og i årevis har man været igang med at teste om det nu virker, hvad dosen skal være, og ikke mindst, om der er bivirkninger.

Testresultaterne tyder på at stoffet vitterligt markant forbedrer chancerne for overlevelse ved behandling for en af de typer brystkræft, der hidtil har været sværest at behandle.
I en undersøgelse der omfattede 700 kvinder, der er blevet behandlet med Herceptin samtidig med at de fik almindelige kemoterapi, viste det sig, at deres svulster voksede langsommere eller svandt ind 50% mere end for kvinder, der kun fik kemoterapi.
Chancen blandt de behandlede for at overleve et år var 68% for de, der kun fik kemoterapi, men kombineret med herceptin steg overlevelsesprocenten til 79%.

Herceptin er et eksempel på en helt ny type af medicin, som udnytter den viden om gener og gensplejsning, videnskaben har fået de senere år.
Den er baseret på noget som kaldes monoklonale antistoffer.
Med lidt held, kære lytter, så vil De om circa to og et halvt minut vide lidt om hvordan den slags virker – men skulle det smutte, så lad det endelig ikke ødelægge resten af dagen.
Der er andet i verden end monoklonale antistoffer, selv om de faktisk er ganske fascinerende.

Menneskets immunforsvar fungerer ved hjælp af de hvide blodlegemer, som konstant pumpes rundt i alle kroppens blodårer. Når der kommer fremmede celler ind i kroppen så bliver det straks bemærket af de hvide blodlegemer, som sætter sig fast på de fremmede celler.
Der er to slags hvide blodlegemer, B celler og T celler. T-cellerne sætter sig fast på fremmede celler og på den måde signalerer de til de andre hvide blodlegemer, B-cellerne, at her er en celle, som de skal angribe og ødelægge.

Når B eller T-cellerne kan sætte sig fast på en fremmed celle, så er det fordi deres overflade dele passer nøjagtigt sammen med den fremmede celles overflade - som en nøgle passer i en lås.
Der svømmer millioner af forskellige slags B og T-celler rundt i blodet, og hver af dem passer kun til lige netop én bestemt slags fremmed celle.
Hvis vi for eksempel bliver smittet med influenza, så vil antistofferne i vores krop opdage at der er trængt noget fremmede ind i kroppen, og gå til angreb.
Samtidig vil kroppen sætte gang i produktionen af flere af den type antistoffer, der er brug for.

Når man bliver vaccineret, fungerer det sådan at man får en meget udvandet version af den sygdom man skal vaccineres imod. Det er ikke nok til at man bliver virkeligt syg af det, men nok til at kroppen går igang med at producere masser af antistoffer mod sygdommen, så man er klar, hvis der skulle komme yderligere angreb af den type sygdom.

Antistofferne er en genial måde at bekæmpe sygdomme på. Immunforsvaret kan opdage selv den mindste forekomst af fremmede celler og sørge for at kun de fremmede og skadelige celler angribes og ødelægges. .

Den måde at gennemsøge og helt præcist finde enkelte celler i kroppen, forsøger man at udnytte til nye behandlingsformer og nye måder at lave diagnoser på.
Og det er her, de monoklonale antistoffer kommer ind i billedet.
I midten af firserne fandt man ud af hvordan man kan fremstille et specifikt antistof i store mængder. Man gør det ved at finde det gen i mennesker, som producerer antistoffet og splejse det ind i en type celler, som man kan dyrke i store mængder i et laboratorium.
Derefter udvinder man antistoffet i koncentreret form, så det kan pakkes og sælges som medicin. Det er lidt forskelligt hvilke typer celler man bruger til at splejse det antistof producerende gen ind i, men det mest brugte er cellekulturer, der oprindeligt stammer fra æggestokkene på kinesiske hamstre.

De antistoffer, man fremstiller på den måde, kaldes "monoklonale", fordi man får én, helt specifik type antistof ud af processen.

Herceptin, det nye middel mod brystkræft, består af antistoffer, som sætter sig udenpå kræftcellerne. På en normal celle i et organ eller i væv i kroppen sidder der nogle få såkaldte receptorer der kan opfange signaler til cellen om at dele sig – man kan nærmest sammenligne dem med antenner, der kan modtage signaler.
Når den type brystkræft som Herceptin kan behandle opstår, bliver der dannet alt for mange receptorer på overfladen af cellerne. Derfor opfanger de alt for mange signaler om at dele sig – og det sætter yderligere skub i væksten af kræftceller.

Antistoffet i Herceptin passer lige præcis med receptorerne på cellernes overflade. De sætter sig fast på receptorerne og dermed blokerer de, så cellen ikke længere kan modtage signaler om at dele sig.
Virkningen er dobbelt, for når antistoffet har sat sig fast på receptorerne, så kommer cellen til at ligne noget der er fremmed for kroppen, og derfor sætter immunforsvaret ind og forsøger at ødelægge de cancersyge celler.

Det er en helt anderledes måde at behandle cancer på end normalt. Cancerceller er celler der af en eller anden årsag er begyndt at gro vildt. Sædvanligvis bruger man kemoterapi og bestråling for at ramme cancercellerne, men det er ikke særlig præcist. Behandlingen rammer alle celler i kroppen der deler sig hurtigt, så det går ud over meget andet end lige cancercellerne, f.eks. rammer det produktionen af blodlegemer i knoglemarven, og man mister oftest håret ved chemoterapi.
Alt i alt kan bivirkningerne være så svære, at mange cancerpatienter står i det dilemma, at de dårligt kan regne ud om behandlingen er værre end sygdommen.

Ved i stedet at bruge monoklonale antistoffer kan man målrette behandlingen mod netop de celler, man vil ramme – og dermed undgår man i langt højere grad bivirkninger.
Det er stadig en meget ny form for medicin, men der er allerede nogle enkelte præparater på markedet – bl.a. et mod lymfecellekræft . I de kommende år vil der blive lanceret en lang række nye stoffer, som er baseret på monoklonale antistoffer.

Herceptin er imidlertid også eksempel på en anden ny tendens indenfor medicin, nemlig at man bruger avancerede metoder til præcis diagnostik, for at vide hvilke stoffer der er egnet til den enkelte patient og hvor kraftig dosis, der vil være passende.

Eckard Gwinner arbejder for den schweiziske medicinalgigant Roche i Basel. Roche satser meget målrettet mod det man kalder integrerede behandlingsformer.
Nogle grupper af patienter kan have glimrende resultater med et stof, medens andre patienter får alvorlige bivirkninger af det. Det kan bl.a. afhænge af patientens gener, og derfor forsøger man at udvikle diagnosemetoder, hvor man undersøger patientens gener for at kunne sammensætte netop den medicinske behandling der er bedst for den enkelte patient.
Man tager naturligvis allerede idag hensyn til hver enkelt i et vist omfang, når man f.eks. ved, at en patient er allergisk overfor en bestemt type medicin - men med bioteknologien er det blevet muligt at lave en langt mere detaljeret diagnose på patienten, og dermed kan man skabe en tilsvarende mere individuel behandling.

Efterhånden som forskerne får kortlagt stadig flere gener og får afkodet, hvilke egenskaber de koder for, vil man af en DNA test kunne få et omfattende indblik i en persons svage og stærke sider rent helbredsmæssigt.
Af testen vil man for et stigende antal sygdomme kunne se, om personen har tilbøjeligheder til at udvikle sygdommen.

Om personen rent faktisk får de sygdomme er så en anden sag.
Man kan godt være genetisk disponeret for en sygdom, men det er ikke sikkert, at generne bliver aktiverede, så sygdommen kommer til udtryk.

Der er meget kontrovers omkring at teste generne på den måde, for det er ikke alle, der vil bryde sig om at vide, at der lurer en fare i deres gener. I mange tilfælde er der alligevel ikke alverden man kan gøre ved det, så måske var det bedre at leve i lykkelig uvidenhed. I værste tilfælde kan man frygte at en person, der får at vide, at han eller hun er tilbøjelig til at få en bestemt sygdom bliver så nervøs over det, at deres liv forpestes af angst, eller at sygdommen ligefrem udløses af psykiske årsager.

Efter Eckard Gwinners mening er det kun en fordel at kende sine gener, for så kan man tage sine forholdsregler:
"Jeg mener at det er bedre at vide, at man kan have tilbøjelighed til at få en sygdom, for så kan man forebygge det – f.eks. ved at holde en særlig diæt eller tage forebyggende medicin. På den måde kan man gribe ind på et tidligt stadie af sygdommen, og ikke som nu, når sygdommen er fremskreden og behandlingen er dyrere og chancerne for at overleve ringere", mener Eckard Gwinner fra Roche.

Den type brystkræft som Herceptin kan hjælpe imod er kun én af mange typer. Det er kun mellem en fjerdel og en tredjedel af alle kvinder, som Herceptin virker på – for langt de fleste er stoffet virkningsløst.
Derfor tester man på forhånd om en kvinde kan få gavn af behandlingen. Det er en ganske avanceret test, og den er i øvrigt udviklet af det danske selskab DACO.

De nye typer medicin er ikke billige. Generelt siger man, at det koster omkring en halv milliard dollars – altså noget over 3 milliarder kroner – at udvikle et nyt medikament.
De penge skal medicinalfirmaet hente hjem over ret få år, inden patentet udløber og enhver anden fabrikant kan begynde at kopiere produktet.
Dertil kommer at mange af de behandlinger der er udviklet med bioteknologi er nødt til at blive givet ved indsprøjtning, fordi de består af proteiner som bliver nedbrudt i fordøjelsen, hvis man tager dem som piller. Det betyder at patienten ofte er nødt til at gå til læge for at få modtage stoffet, og det gør ikke behandlingen billigere.

Eckart Gwinner fortæller, at de nye genteknologiske behandlinger kan løbe op i 65.000 kroner om året. På den anden side må man tænke på at der i mange tilfælde simpelthen ikke har været nogen effektiv behandling af sygdommen hidtil. Selvom det er dyrt kan det faktisk vise sig at være en besparelse, fordi man førhen måtte bruge mange penge på hospitalsindlæggelser, der hurtigt kan blive langt dyrere.

Ikke desto mindre er det en pris, der i lande, hvor sygesikringen ikke dækker omkostningerne betyder, at behandlingen er uden for mange menneskers rækkevidde.
I tilfældet med Herceptin bliver brystkræften ikke nødvendigvis egentlig helbredt, de monoklonale antistoffer blokerer udviklingen af canceren, men i sværeste tilfælde risikerer man at skulle tage medicinen resten af livet, og det kan være sin sag rent økonomisk, hvis det f.eks. koster 60.000 kr. om året.

På lidt længere sigt er håbet at man med bioteknologi direkte kan reparere på det gen, der forårsager en sygdom.

Felix Reber fra en anden schweizisk medicinal koncern, Novartis, fortæller, at stort set alle behandlinger idag kun hjælper på symptomerne. Eksempelvis har patienter med sukkersyge det problem, at det gen, der skulle få kroppen til at producere insulin, er defekt.
Idag kan man kompensere for det ved at give insprøjtninger af insulin, men det er man nødt til at gøre hver dag, hele livet. Kunne man i stedet reparere det gen, der er defekt, så ville patienten være kureret en gang for alle.
Den type behandlinger håber man at kunne begynde på indenfor de kommende 5-10 år.
Det kaldes Genterapi, men det er igen en helt anden metode, der kræver flere faglige gloser og komplicerede forklaringer. Dem må vi hellere vente med til en anden gang.